Ionis Pharmaceuticals Inc

Neueste Ergebnisse Highlights (14.05.2026):

Ionis Pharmaceuticals Inc. hat die Ergebnisse für das dritte Quartal 2025 bekannt gegeben: Gesamtumsatz von 157 Millionen US-Dollar (ein Plus von 17 % gegenüber dem Vorjahr), ein GAAP-Nettoverlust von 129 Millionen US-Dollar (Non-GAAP-Nettoverlust 98 Millionen US-Dollar) sowie eine verbesserte Neunmonatsbilanz, die teilweise auf eine Vorab-Lizenzzahlung in Höhe von 280 Millionen US-Dollar zurückzuführen ist; Das Unternehmen hob seine Prognose für 2025 an und hob mehrere Markteinführungen sowie entscheidende klinische Erfolge hervor.

Umsatz und Zusammensetzung

Der Gesamtumsatz für das 3. Quartal 2025 betrug 157 Millionen US-Dollar gegenüber 134 Millionen US-Dollar im 3. Quartal 2024 (+17 %). Der kommerzielle Umsatz belief sich auf 116 Millionen US-Dollar (einschliesslich TRYNGOLZA-Produktumsätzen von 32 Millionen US-Dollar und Lizenzerträgen von insgesamt 76 Millionen US-Dollar). Der Umsatz in den ersten neun Monaten betrug 740 Millionen US-Dollar gegenüber 479 Millionen US-Dollar (+55 %), unterstützt durch eine im zweiten Quartal 2025 erhaltene Vorab-Lizenzzahlung in Höhe von 280 Millionen US-Dollar.

Rentabilität und Aufwendungen

Die Betriebsaufwendungen im dritten Quartal 2025 beliefen sich auf 317 Millionen US-Dollar nach GAAP und auf 286 Millionen US-Dollar auf Non-GAAP-Basis (bereinigt um aktienbasierte Vergütungen). Der GAAP-Betriebsverlust betrug 160 Millionen US-Dollar (Non-GAAP: 129 Millionen US-Dollar). Der GAAP-Nettoverlust im dritten Quartal betrug 129 Millionen US-Dollar (Non-GAAP-Nettoverlust 98 Millionen US-Dollar). Die Ergebnisse seit Jahresbeginn zeigen eine deutliche Verbesserung gegenüber 2024, was auf die oben erwähnte Vorauszahlung zurückzuführen ist.

Liquidität und Bilanz

Zum Zeitpunkt des Berichts beliefen sich die liquiden Mittel und kurzfristigen Anlagen auf insgesamt 2,24 Milliarden US-Dollar (im Vergleich zu 2,30 Milliarden US-Dollar im Vorjahr). Wandelanleihen und Verbindlichkeiten im Zusammenhang mit dem Verkauf künftiger Lizenzgebühren verbleiben in der Bilanz.

Markterfolg von TRYNGOLZA

TRYNGOLZA (Olezarsen) erzielte im dritten Quartal 2025 (seinem dritten vollen Quartal) einen Nettoumsatz von 32 Millionen US-Dollar, was einer Steigerung von fast 70 % gegenüber dem Vorquartal entspricht, sowie 57 Millionen US-Dollar seit Jahresbeginn. Die EU-Zulassung wurde erteilt, und Sobi rechnet mit einer Markteinführung in der EU im 4. Quartal 2025.

Markteinführung von DAWNZERA

DAWNZERA (Donidalorsen) erhielt am 21. August 2025 die FDA-Zulassung; die Markteinführung in den USA ist im Gange und wird als vielversprechender Start beschrieben. Das Produkt befindet sich in der EU in der behördlichen Prüfung.

Olezarsen (sHTG) – Ergebnisse der Zulassungsstudie und Zulassungsweg

Olezarsen zeigte hochsignifikante Phase-3-Ergebnisse der Studien CORE/CORE2 bei schwerer Hypertriglyceridämie: eine um bis zu 72 % gegenüber Placebo reduzierte Nüchtern-Triglyceridkonzentration und eine 85-prozentige Verringerung der akuten Pankreatitis-Ereignisse bei günstigem Sicherheitsprofil. Die Einreichung des sNDA-Antrags verläuft planmässig bis Ende 2025, und die Zulassung wird für das 4. Quartal 2026 erwartet; detaillierte Daten werden am 8. November 2025 auf der AHA vorgestellt.

Zilganersen und andere neurologische Programme

Zilganersen erzielte positive Ergebnisse in der zulassungsrelevanten Studie zur Alexander-Krankheit (statistisch signifikante Stabilisierung der Gehgeschwindigkeit); die Einreichung des NDA-Antrags ist für das 1. Quartal 2026 geplant, mit einer möglichen Zulassung im Jahr 2026. ION582 erhielt den Status «Breakthrough Therapy» für das Angelman-Syndrom; die Rekrutierung für die Phase-3-Studie wird voraussichtlich 2026 abgeschlossen sein.

Lizenzgebühren für Partnerprodukte

Lizenzgebühren waren weiterhin ein wichtiger Umsatztreiber: Die Lizenzgebühren für SPINRAZA beliefen sich im 3. Quartal 2025 auf 56 Millionen US-Dollar (weltweiter Umsatz von SPINRAZA: 374 Millionen US-Dollar), und die Lizenzgebühren für WAINUA beliefen sich im 3. Quartal 2025 auf 13 Millionen US-Dollar (Umsatz von WAINUA im Quartal: 59 Millionen US-Dollar).

Prognose und Ausblick

Das Management hob die Finanzprognose für 2025 an und verwies dabei auf die starke Performance seit Jahresbeginn sowie die Dynamik im vierten Quartal – insbesondere das Wachstum von TRYNGOLZA – und bekräftigte mehrere kurzfristige wertsteigernde Meilensteine, darunter weitere Markteinführungen und Zulassungsanträge bis ins Jahr 2026.