Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Neueste Ergebnisse Highlights (22.11.2025):

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. meldete die Ergebnisse für das dritte Quartal 2025 (Q3 2025): einen Gesamtumsatz von rund 160 Millionen US-Dollar (≈15 % Wachstum gegenüber dem Vorjahr), angetrieben durch Crysvita (112 Millionen US-Dollar) und Dojolvi (24 Millionen US-Dollar); einen GAAP-Nettoverlust von 180 Millionen US-Dollar (1.81 pro Aktie); betriebliche Aufwendungen von 331 Millionen US-Dollar; Barmittel und marktgängige Wertpapiere in Höhe von 447 Millionen US-Dollar zum 30. September 2025; und eine an Crysvita gebundene Finanzierungstransaktion in Höhe von 400 Millionen US-Dollar für Lizenzgebühren. Das Unternehmen bestätigte die Umsatzprognose für das Gesamtjahr 2025 und bekräftigte den Weg zur GAAP-Profitabilität im Jahr 2027.

Gesamtumsatz

Der Gesamtumsatz im 3. Quartal 2025 betrug 159,9 Mio. US-Dollar (160 Mio. US-Dollar berichtet), ein Anstieg von ~15% gegenüber dem 3. Quartal 2024. Die Umsätze von Crysvita beliefen sich auf 111,9 Mio. $ (einschließlich 47,0 Mio. $ Produktverkäufe in Lateinamerika und der Türkei sowie Lizenzgebühren in den USA/Kanada und Europa), Dojolvi auf 24,3 Mio. $, Evkeeza auf 16,7 Mio. $ und Mepsevii auf 7,0 Mio. $.

Aufwendungen und Nettoverlust

Die gesamten betrieblichen Aufwendungen für Q3 2025 betrugen $330,8 Mio., einschließlich F&E $216,2 Mio., SG&A $86,6 Mio. und Umsatzkosten ~$28,0 Mio. Ultragenyx verzeichnete im dritten Quartal 2025 einen GAAP-Nettoverlust von 180,4 Mio. USD (- 1,81 USD je Aktie) gegenüber einem Verlust von 133,5 Mio. USD im dritten Quartal 2024. Die nicht zahlungswirksamen aktienbasierten Vergütungen beliefen sich im Quartal auf ~37 Mio. $.

Barmittel, Lizenzgebührenfinanzierung und Bilanz

Barmittel, Barmitteläquivalente und marktfähige Schuldtitel beliefen sich am 30. September 2025 auf 447 Mio. $. Das Unternehmen erhielt 400 Mio. USD aus dem Verkauf von weiteren 25 % der Crysvita-Lizenzgebühren in den USA und Kanada an OMERS; die Zahlungen von OMERS beginnen im Januar 2028, OMERS erhält weiterhin bestimmte Prozentsätze der Lizenzgebühren gemäß den früheren Bedingungen, und die Gesamtzahlungen im Rahmen der neuen Vereinbarung sind nach oben begrenzt (nach Angaben des Unternehmens auf das 1,55fache des Kaufpreises von 2025).

Cashflow

Der Netto-Cashflow aus laufender Geschäftstätigkeit betrug 91 Mio. US-Dollar im dritten Quartal 2025 und 366 Mio. US-Dollar seit Jahresbeginn bis zum 30. September 2025. Ultragenyx bekräftigte die Prognose, dass der Netto-Cashflow aus dem operativen Geschäft gegenüber 2024 leicht ansteigen wird.

Finanzprognose für 2025

Das Unternehmen bestätigte die Prognose für das Gesamtjahr 2025: Gesamtumsatz $640M-$670M (≈14-20% Wachstum gegenüber 2024), Crysvita $460M-$480M, und Dojolvi $90M-$100M. Ultragenyx hält an seinem öffentlich erklärten Ziel fest, im Jahr 2027 die Profitabilität nach GAAP zu erreichen.

Klinische und regulatorische Meilensteine

Die wichtigsten bevorstehenden Ergebnisse und regulatorischen Aktivitäten wurden hervorgehoben: UX143 (Setrusumab) Phase 3 Orbit- und Cosmic-Abschlussanalysen werden für Ende 2025 erwartet; GTX-102 (Angelman) Phase 3 Aspire vollständig rekrutiert, Daten werden für H2 2026 erwartet; UX111 (MPS IIIA) BLA-Wiedereinreichung für Anfang 2026 geplant; DTX401 (GSDIa) BLA-Rolling-Einreichung wird für Q4 2025 erwartet; UX701 (Wilson-Krankheit) Kohorten-4-Daten werden für H1 2026 erwartet.