Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Neueste Ergebnisse Highlights (17.05.2026):

Die Ergebnisse von Ultragenyx Pharmaceutical Inc. für das vierte Quartal 2025 und das Gesamtjahr 2025 zeigen ein anhaltendes kommerzielles Wachstum, jedoch weiterhin Verluste: Der Gesamtumsatz im vierten Quartal 2025 betrug 207 Millionen US-Dollar (ein Plus von 25 % gegenüber dem Vorjahr) und der Gesamtumsatz für das Gesamtjahr 2025 belief sich auf 673 Millionen US-Dollar (ein Plus von 20 % gegenüber dem Vorjahr), während das Unternehmen für das vierte Quartal einen Nettoverlust von 129 Millionen US-Dollar (1,29 US-Dollar pro Aktie) und für das Jahr 2025 einen Nettoverlust von 575 Millionen US-Dollar (5,83 US-Dollar pro Aktie) auswies. Das Management bekräftigte den Kurs in Richtung Rentabilität im Jahr 2027 und leitete gleichzeitig eine strategische Umstrukturierung ein, um Kosten zu senken und Ressourcen neu auszurichten.

Umsatz

Gesamtumsatz im 4. Quartal 2025: 207 Mio. USD (25 % Wachstum gegenüber dem Vorjahr). Wichtigste Produktbeiträge im 4. Quartal: Crysvita 145 Mio. $ (einschliesslich 40 Mio. $ Produktumsatz in Lateinamerika und der Türkei), Dojolvi 32 Mio. $, Evkeeza 17 Mio. $. Gesamtjahr 2025: Gesamtumsatz 673 Mio. $ (20 % Wachstum), Crysvita 481 Mio. $ (17 % Wachstum; 177 Mio. $ aus Lateinamerika und der Türkei), Dojolvi 96 Mio. $, Evkeeza 59 Mio. $ (84 % Wachstum).

Rentabilität und Betriebsaufwendungen

Gesamtbetriebsaufwendungen im 4. Quartal 2025: 321 Mio. $; Betriebsaufwendungen für das Gesamtjahr 2025: 1'208 Mio. $ (einschliesslich 153 Mio. $ nicht zahlungswirksamer aktienbasierter Vergütungen). Nettoverlust im 4. Quartal: 129 Mio. $ (1,29 $/Aktie); Nettoverlust 2025: 575 Mio. $ (5,83 $/Aktie). Der Betriebsverlust für das Geschäftsjahr 2025 betrug 535 Mio. $.

Liquide Mittel, Geldfluss und Bilanz

Die liquiden Mittel und marktgängigen Wertpapiere beliefen sich per 31. Dezember 2025 auf insgesamt 737 Mio. USD. Netto-Cashflow aus laufender Geschäftstätigkeit: 100 Mio. USD im 4. Quartal 2025 und 466 Mio. USD für das Gesamtjahr 2025. Das Betriebskapital betrug 567 Mio. USD und die Bilanzsumme 1,532 Mrd. USD.

Finanzprognose für 2026

Umsatzprognose für 2026 (aus aktuellen Produkten, ohne potenzielle Neueinführungen): 730 Mio. $ – 760 Mio. $ (Anstieg um 8 % – 13 % gegenüber 2025). Prognose für Crysvita: 500–520 Mio. USD; Prognose für Dojolvi: 100–110 Mio. USD.

Strategische Umstrukturierung und Weg zur Rentabilität

Ultragenyx kündigte eine strategische Umstrukturierung an, um Kosten zu senken und sich wieder auf vorrangige Programme zu konzentrieren, einschliesslich eines Personalabbaus von ca. 10 % (rund 130 Stellen). Das Unternehmen erwartet für 2026 im Vergleich zu 2025 unveränderte bis leicht rückläufige F&E- sowie Vertriebs- und Verwaltungskosten im niedrigen einstelligen Bereich, wobei im Jahr 2026 einmalige Abfindungs-, Produktions- und Restrukturierungskosten in Höhe von ca. 50 Mio. USD anfallen werden. Das Unternehmen strebt für 2027 die Profitabilität an, wobei die F&E-Kosten 2027 gegenüber 2025 um ca. 38 % (ca. 280 Mio. USD) sinken und die kombinierten F&E- sowie Vertriebs- und Verwaltungskosten gegenüber 2025 um mindestens 15 % zurückgehen sollen.

Klinische und regulatorische Katalysatoren für 2026

Wichtige kurzfristige klinische/regulatorische Ereignisse: DTX401 (GSDIa) – fortlaufende Einreichung des BLA abgeschlossen; erwartete PDUFA-Entscheidung im 3. Quartal 2026. UX111 (MPS IIIA): BLA im Januar 2026 erneut eingereicht, jedoch IRL mit der Aufforderung zur Einreichung zusätzlicher CMC-bezogener Unterlagen erhalten. GTX-102 (Angelman-Syndrom): Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie «Aspire» werden für das zweite Halbjahr 2026 erwartet. UX701 (Morbus Wilson): Die Rekrutierung für die Dosisfindungsphase ist abgeschlossen, und die Daten werden für 2026 erwartet.