Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von genetischen Präzisionsarzneimitteln zur Behandlung schwerer genetischer Störungen konzentriert. Im Mittelpunkt ihres Ansatzes steht die firmeneigene TANGO-Plattform (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), die die Produktion funktioneller Proteine aus gesunden Genen steigert, um defekte oder nicht funktionierende Genkopien zu kompensieren. Die TANGO-Technologie von Stoke, die zunächst auf Krankheiten abzielte, die durch Haploinsuffizienz verursacht werden, bei der eine Genkopie mutiert ist, während die andere funktionsfähig bleibt, hat gezeigt, dass sie die Proteinexpression in voller Länge bei verschiedenen gesunden Genen steigern kann. Diese innovative Methode hat das Potenzial, neue therapeutische Optionen für eine Reihe von genetischen Erkrankungen zu bieten, für die es derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt.